유전체 의학은 지속적인 기술 혁신을 바탕으로 빠르게 진화하고 있으며, 본 발표에서는 그 핵심 동력인 혁신의 필요성과 주요 트렌드를 다룹니다. 특히, 유전체 치료의 미래를 열어갈 세 가지 핵심 요소 - 정밀한 전달 시스템, 인공지능(AI), 그리고 in vivo 기반의 차세대 기술을 중심으로 소개합니다.
정확한 조직 전달을 위한 벡터 및 전달체 기술은 유전체 치료 성공의 핵심이며, 나노기술, viral/non-viral 전달 방식의 발전이 이를 가능케 하고 있습니다. 또한, AI는 방대한 유전체 데이터를 빠르게 분석하고 일부 공정을 자동화함으로써 치료 정밀도와 개발 속도를 크게 향상시키고 있습니다. 마지막으로, CRISPR 기반 유전자 편집과 실시간 이미징 기술 등 고도화된 in vivo 응용 기술은 실제 생체 내 유전자 조작을 가능하게 하며, 윤리성과 효과성을 모두 고려한 치료 접근을 가능하게 합니다.

Peiqing Zhang님은 세포 및 유전자 치료제의 잠재력을 극대화하기 위한 제품 및 공정 개발 가속화에 열정을 가진 전문가입니다. 현재 Cytiva에서 Scientific Director로 재직 중이며, 아시아 전역의 유전체 치료 분야에서 기술 혁신 프로그램과 파트너십을 이끌고 있습니다. 18년 이상의 경력을 보유한 그는, A*STAR, Novartis 등 학계, 바이오 스타트업, 글로벌 제약사에서 다양한 역할을 수행하며 공정 개발, 제품 분석 플랫폼 구축, 신약 개발 프로그램에 기여해 왔습니다. 이러한 경험을 바탕으로 GMP 기반의 효율적인 제조 플랫폼을 개발하고, Cytiva 고객 및 산업계에 전략적 자문과 과학적 인사이트를 제공하고 있습니다. 2021년 Cytiva에 합류했으며, 현재 ISPE(국제제약공학회) 싱가포르 지부 회장이자, APAC ATMP(세포 및 유전자 치료제) 커뮤니티 리더로도 활발히 활동 중입니다.

코로나19 팬데믹을 계기로 mRNA는 차세대 치료제로 급부상했으며, 암, 희귀 유전질환, 재생의학, 개인 맞춤의학 등 다양한 분야에서 가능성이 계속 확장되고 있습니다. Cytiva는 이러한 흐름에 발맞춰, 연구 초기 단계부터 임상 생산까지 빠르게 전환할 수 있도록 돕는 통합 솔루션을 제공하고 있습니다.
이번 발표에서는 벤치탑 규모에서도 GMP 생산을 지원할 수 있는 ReadyToProcess WAVE 25 효소 마이크로 리액터 키트, ÄKTA readyflux TFF system 500 등을 포함한 최신 장비들을 소개합니다. 또한, 업스트림 및 다운스트림 공정 전체를 아우르는 파일럿 및 생산 규모의 솔루션도 함께 제시하여, mRNA 치료제 개발 전 과정에서 실질적인 지원이 가능한 Cytiva의 역량을 공유합니다.

Andrew Low 박사는 15년 이상의 치료제 개발 및 제조 경험을 보유한 과학자이자 업계 리더로, 특히 바이오의약품 및 첨단치료제(ATMP) 분야에서 전문성을 인정받고 있습니다. 종양학 및 감염질환 분야에서 12년 이상 혁신적인 R& 프로젝트를 이끌었으며, 세포 배양 배지 70종 이상과 영양 공급제 40종 이상을 개발하며 공정 개발(PD) 및 스케일업 전 과정에서 탁월한 성과를 보여 왔습니다. 현재는 Danaher-Cytiva의 APAC 지역 FAS(Field Application Specialist) 팀을 이끌며, 유전자 치료제, 세포 치료제, 핵산 치료제, 나노의약품 분야에 걸쳐 end-to-end 기술 지원을 제공하고 있습니다. 상업, 연구개발, 품질, 제품 관리, 제조 부서와의 협업은 물론, 국제 학회에서 발표자 및 패널리스트로도 활약하며 업계의 thought leader로서 인정받고 있습니다. Thermo Fisher Scientific와 CSL Ltd에서의 리더십 경험을 통해 단백질 및 항체 기반 바이오의약품 생산 공정에서 다양한 혁신을 주도했으며, 호주 머독대학교(Murdoch University)에서 박사 및 학사 학위를 취득하고 Walter and Eliza Hall 의학연구소에서 박사후연구원으로 암 및 감염 질환을 연구했습니다. 그의 연구는 다수의 특허와 국제 학술지에 발표되었습니다.

이번 발표에서는 현재 아데노 연관 바이러스(AAV) 제조에 사용되는 부착/부유 세포 배양 기반의 대표적인 공정 흐름을 소개합니다. 업스트림부터 다운스트림 공정까지 각 단계에서 활용 가능한 Cytiva의 기술과 솔루션, 현장 경험, 그리고 공개된 데이터를 바탕으로 설명합니다. 또한 부착/부유 세포 배양 플랫폼의 장단점을 비교하고, AAV 생산을 위한 Cytiva의 혁신적인 Elevecta 세포주에 대해서도 함께 다룰 예정입니다.

최승훈 님은 배양 공정에 대한 폭넓은 경험을 바탕으로 Cytiva 에서 APAC 지역의 Genomic Medicine Field Application Specialist Lead 를 맡고 있습니다. 그는 University of Texas, Austin 에서 생명의료공학 학사를 취득하고, 이후 Cornell University에서 생명 의료 공학에서 석사를 취득하였습니다. 그는 이전에 강스템바이오텍에서 줄기세포 배양 공정 개발을 담당하였으며, 이후 Pall Korea에서 Bioreactor Application Scientist로 근무했습니다.

mRNA와 유전자 변형 세포 치료제는 다양한 질환에 대한 획기적인 치료 가능성을 열고 있지만, 품질, 안전성, 유효성을 확보하기 위한 CMC(화학, 제조, 품질관리) 측면의 복잡한 과제들이 동반됩니다.
이번 발표에서는 고품질 mRNA 합성, 정제, 안정적인 전달체 설계와 같은 mRNA 생산의 주요 이슈뿐 아니라, 세포치료제 제조 시 겪는 생산 규모 확장, 세포 생존력 유지, 일관된 품질 확보 등 다양한 기술적 도전 과제를 다룹니다. 또한, FDA 실제 사례를 기반으로 한 다양한 승인·비승인 사례를 통해 CMC 문제 해결 전략을 공유하며, 기술적·규제적·운영적 관점에서 이 분야를 효과적으로 탐색할 수 있는 실질적인 인사이트를 제공합니다.

Wei Xia, Ang 박사는 싱가포르국립대학교(NUS)에서 생명과학 박사 학위를 취득했으며, 현재 Cytiva에서 Senior Regulatory Compliance Lead로 재직 중입니다. 규제 준수 업무를 총괄하며, 고객을 대상으로 규제 자문 및 지원을 제공하고 있습니다. 국제 학회에서 자주 초청 연사로도 활동하고 있습니다. 이전에는 싱가포르 보건과학청(HSA)에서 의약품 심사관으로 근무하며, 화학의약품, 바이오의약품, 세포·유전자 치료제 등의 임상시험 및 허가 심사를 담당했습니다. 또한, 임상단계 바이오텍 기업에서 글로벌 규제 전략 및 허가 신청을 주도했고, A*STAR에서는 줄기세포, 암, 면역치료 관련 연구를 수행하며 10편 이상의 논문과 특허를 발표했습니다.

세포 치료제는 높은 생산 복잡성과 원가 부담으로 인해 접근성이 제한되는 현실적인 과제를 안고 있습니다. 본 발표에서는 이러한 문제를 해결하기 위한 방안으로 배치당 생산 용량 확대 및 공정 스케일업 전략을 중심으로 효율성과 경제성 향상 방안을 다룹니다. 특히, 차세대 기술인 CellFiber를 소개하며, 이 기술이 세포치료제 생산 효율을 혁신적으로 개선하고, 더 많은 환자에게 생명 구호 치료제를 제공할 수 있는 기반이 될 수 있음을 강조합니다.

Mandy님은 글로벌 바이오텍 산업에서 15년 이상의 경력을 보유한 전문가로, APAC 본사의 창립 멤버로서 초기 스타트업 단계의 Sepax 시스템을 다양한 산업 분야에서 업계 리더로 성장시키는 데 핵심적인 역할을 했습니다. 기술적 전문성과 상업적 감각을 연결해 세포치료제 제조 솔루션을 이끄는 데 능숙하며, 현재 CellFiber의 전략 자문위원으로 활동하면서 운영 최적화와 전략적 파트너십 강화를 통해 급변하는 산업 환경 속에서 회사의 미션 달성에 기여하고 있습니다.

차세대 정밀의학의 핵심으로 떠오른 유전자 변형 세포치료제는 유전자 전달 기술의 발전과 함께 치료 효과와 제조 효율 모두에서 큰 도약을 이루고 있습니다. 이번 발표에서는 Cytiva의 GenVoy™ 리피드를 기반으로 한 LNP(지질나노입자, Lipid Nanoparticle)가 기존 electroporation 방식 대비 더 높은 세포 생존율, 유전자 편집 효율, 공정 단순화를 제공하며 non-viral 유전자 전달 방식을 혁신하고 있는 사례를 공유합니다.
LNP는 T세포 및 조혈모세포(HSC) 편집에서도 뛰어난 효과를 보이며, 독성은 낮고 확장성은 높다는 장점을 갖고 있습니다. Xuri™ W25 cell Expansion 시스템과 Sefia™ platform과 같은 Cytiva의 통합 솔루션은 대규모 유전자 변형 세포 치료제 생산을 위한 밀폐형, 확장형 공정 워크플로를 가능하게 합니다. 실제 사례를 통해 연구 단계부터 임상 적용까지 LNP 기반 기술의 통합 방안을 소개하고, 유전자 편집 기술의 현재와 미래 트렌드에 대한 인사이트도 함께 제시할 예정입니다.

Cytiva의 공정 개발 서비스 팀은 pDNA 생산을 위한 업스트림 및 다운스트림 공정을 개발하였습니다. 본 발표에서는 1L 벤치탑 발효기에서의 실험 설계(DoE)부터, Xcellerex™ XDR-50 다목적 바이오리액터를 활용한 30L 규모 스케일업 사례를 소개합니다. 또한, 세포 용해(lysis), 여과, 크로마토그래피 단계를 포함한 정제 공정도 함께 다룰 예정입니다.

김도윤 박사는 20여 년 전 미생물 발효 실험을 시작으로 바이오공정 개발 현장에서 새로운 기술을 주저 없이 경험하며 경력을 쌓아왔습니다. 이후 바이오의약품 생산 공정 개발 분야에서 사업개발 및 현장 기술 지원 업무로 전환하며 전문성을 확장해왔습니다. 2016년부터 Cytiva에서 세포배양 공정 기술 리더(Cell Culture Process Science Leader)로서 한국, 일본, 대만, 동남아시아 및 호주 고객에게 세포배양 제품과 서비스에 대한 기술 컨설팅을 제공해왔으며, 2021년부터는 APAC Fast Trak Leader로 임명되어 인천 송도에 위치한 Fast Trak Center를 중심으로 공정 개발, 컨설팅, 교육 프로젝트 전반에 걸쳐 고객 맞춤형 기술 지원을 총괄하고 있습니다. 그는 2012년 GE Healthcare에 합류하여 HyClone 제품군의 한국 및 ASEAN 지역 Field Application Manager로 활동했으며, 그 이전에는 싱가포르 Bioprocessing Technology Institute에서 연구원으로 근무했습니다. 김도윤 박사는 KAIST에서 화학 및 생물분자공학 박사 학위를 취득하고, 캐나다 브리티시컬럼비아 대학교에서 박사후 과정을 마쳤습니다.